Se realizan muchos ensayos clínicos para ver si un nuevo medicamento o dispositivo es seguro y efectivo para que lo usen las personas. Los ensayos clínicos también se realizan por otras razones. Algunos comparan los tratamientos existentes para determinar cuál es mejor. Los tratamientos actuales aprobados se denominan "tratamientos estándar".

Otras veces, los ensayos clínicos estudian diferentes formas de usar los tratamientos estándar, para que sean más efectivos, más fáciles de usar y/o tengan menos efectos secundarios. A veces se realizan estudios para aprender cómo usar mejor el tratamiento en una población diferente, como los niños, en quienes el tratamiento no se probó previamente.

• Los ensayos de tratamiento prueban tratamientos experimentales, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques para la cirugía o la radioterapia.
• Los ensayos de prevención buscan mejores formas de prevenir una enfermedad en personas que nunca la han tenido, o para prevenir que la enfermedad regrese. Los enfoques probados pueden incluir medicamentos, vacunas, vitaminas, minerales o cambios en el estilo de vida.
• Ensayos de diagnóstico se llevan a cabo para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o condición en particular.
• Ensayos de detección probar la mejor manera de detectar ciertas enfermedades o condiciones de salud.
• Ensayos de calidad de vida (o ensayos de atención de apoyo) explorar formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas con una enfermedad crónica.

Los ensayos clínicos de medicamentos se llevan a cabo en fases. Los ensayos en cada fase tienen un propósito diferente y ayudan a los investigadores a responder diferentes preguntas.

Los pacientes se inscriben en ensayos clínicos por muchas razones. Estos a menudo incluyen interés en el avance de la ciencia y la atención médica, interés en obtener acceso a tratamientos nuevos y experimentales, especialmente si todas las demás opciones de tratamiento han fallado, y también interés en aprender más sobre su condición médica. Algunos pacientes pueden beneficiarse de participar en un ensayo clínico si el fármaco en investigación resulta ser eficaz, pero no hay garantía de que un voluntario reciba ningún beneficio directo.

Al ofrecerse como voluntarios para participar en ensayos clínicos, los participantes ayudan a avanzar en lo que sabemos sobre las intervenciones médicas. Al hacerlo, los participantes de los ensayos clínicos pueden desempeñar un papel importante en la aprobación de nuevos medicamentos y dispositivos para su uso en el tratamiento de otros pacientes.

Es importante recordar que el objetivo principal de los ensayos clínicos es estudiar nuevos medicamentos o dispositivos, o nuevos usos de medicamentos o dispositivos aprobados, y no tratar pacientes. A menudo, los medicamentos o dispositivos deben probarse en condiciones muy específicas, por lo que no todos los pacientes con una determinada enfermedad podrán inscribirse en un ensayo clínico.

Para cada ensayo clínico, los investigadores desarrollan criterios de elegibilidad, como la edad, el sexo, el tipo y etapa de la enfermedad, el historial de tratamiento previo y otras condiciones médicas. Estos criterios ayudan a reducir la cantidad de variación en el estudio, sin amenazar la integridad científica del ensayo, al eliminar las variaciones médicas que podrían complicar el análisis de los resultados.

No todas las personas que soliciten participar en un ensayo clínico serán aceptadas. Los voluntarios pueden ser excluidos según los criterios de elegibilidad y/o la cantidad de participantes que necesitan los investigadores para recopilar suficiente información para determinar la seguridad y eficacia de una terapia experimental. Además, un ensayo clínico para un medicamento o dispositivo específico generalmente se lleva a cabo en un número limitado de instituciones. Es posible que los pacientes que viven demasiado lejos de un centro de investigación no puedan participar. Si un paciente no es elegible para un ensayo clínico o no hay ninguno cerca de donde vive, el paciente puede obtener acceso a un medicamento en investigación fuera de un ensayo clínico.

Incluso entre los pacientes que participan en un ensayo clínico, algunos pueden ser tratados con el fármaco en investigación y otros pueden ser tratados con un placebo (una sustancia que no se espera que tenga ningún efecto médico real), a menudo junto con el estándar de atención existente, o una terapia diferente para la comparación. Los medicamentos que se están probando en ensayos clínicos pueden resultar ineficaces o pueden tener efectos secundarios desconocidos, a veces graves.

El proceso del ensayo clínico depende del tipo de ensayo que se lleve a cabo. El equipo del ensayo clínico incluye médicos, coordinadores de investigación y otros profesionales de la salud. Verifican la salud del participante al comienzo del ensayo, dan instrucciones específicas para participar en el ensayo, monitorean al participante cuidadosamente durante el ensayo y hacen un seguimiento después de que finaliza el ensayo.

Para los ensayos realizados en NYU Langone Health, los investigadores, médicos y otros profesionales de la salud administran los ensayos clínicos de acuerdo con reglas estrictas establecidas por la Oficina Federal de Protección de Sujetos Humanos y la FDA. El gobierno federal establece las reglas para asegurarse de que las personas que aceptan participar en los estudios sean tratadas con la mayor seguridad posible.

Algunos ensayos clínicos implican más pruebas y visitas al médico de las que normalmente tendría el participante por una enfermedad o afección. Para todo tipo de ensayos, el participante trabaja con un equipo de investigación. La participación en ensayos clínicos es más exitosa cuando se sigue cuidadosamente el protocolo y hay contacto frecuente con el personal de investigación.

Los ensayos clínicos están patrocinados o financiados por una variedad de fuentes:

La FDA y la Oficina Federal de Protección de la Investigación Humana trabajan para proteger a los participantes en los ensayos clínicos y garantizar que las personas tengan información confiable cuando decidan participar en un ensayo clínico. El gobierno federal tiene regulaciones y pautas para la investigación clínica para proteger a los participantes de riesgos irrazonables. La investigación humana realizada en NYU Langone debe ser revisada y aprobada por la Junta de Revisión Institucional (IRB) de NYU Langone.

Un IRB es un comité independiente de médicos, estadísticos, defensores de la comunidad y otros que garantizan que un ensayo clínico sea ético y que se protejan los derechos de los participantes del estudio. Los investigadores de investigación deben actualizar regularmente al IRB sobre el progreso de un estudio, lo que incluye proporcionar un informe rápido de cualquier evento grave inesperado. Complementando las responsabilidades del IRB, la Oficina de Ciencia e Investigación brinda capacitación al personal de investigación sobre la realización y administración del estudio, y también supervisa directamente la investigación en humanos.

Aunque se hacen esfuerzos para controlar los riesgos para los participantes de los ensayos clínicos, algunos riesgos pueden ser inevitables debido a la incertidumbre inherente a los estudios de investigación que implican nuevos tratamientos médicos. Los investigadores deben brindar a los posibles participantes información completa y precisa sobre lo que sucederá durante el ensayo, de modo que los interesados en participar estén completamente informados antes de dar su consentimiento.

El consentimiento informado es el proceso de conocer los hechos clave sobre un ensayo clínico antes de decidir si participar o no. También es un proceso continuo durante todo el estudio para proporcionar información a los participantes.

Para ayudar a alguien a decidir si desea participar, los médicos, las enfermeras y los coordinadores de investigación involucrados en el ensayo explican los detalles del estudio. Si el idioma nativo del participante no es el inglés, se puede proporcionar asistencia de traducción. Luego, el equipo de investigación proporciona un documento de consentimiento informado que proporciona detalles por escrito que se discutieron sobre el estudio, como su propósito, duración, procedimientos requeridos y contactos clave. Los riesgos y beneficios potenciales también se explican en el documento de consentimiento informado.

Esta información permite a los interesados en participar en el estudio tomar una decisión informada sobre el nivel de riesgo que están dispuestos a aceptar antes de participar en el ensayo. El participante entonces decide si firma el documento.

La firma del documento indica que el participante potencial comprende que el ensayo es una investigación y comprende sus riesgos y posibles beneficios, que la participación es voluntaria y también documenta formalmente su consentimiento para participar. El consentimiento informado no es un contrato y el participante puede retirarse del ensayo en cualquier momento.

Cualquiera que esté considerando participar en un ensayo clínico debe saber que existen beneficios y riesgos asociados con la participación.

Beneficios potenciales

Participar en ensayos clínicos bien diseñados y bien ejecutados es una forma en que los pacientes/voluntarios elegibles pueden:

Posibles Riesgos

En general, existen riesgos conocidos y desconocidos asociados con los ensayos clínicos, como:

Las siguientes preguntas pueden ser útiles para que el participante las discuta con el equipo de atención médica del ensayo. Algunas de las respuestas a estas preguntas se encuentran en el documento de consentimiento informado.

Una vez que todos los participantes hayan completado el estudio y todos los datos recopilados del ensayo se hayan ingresado correctamente en la base de datos del ensayo, los datos se pueden analizar para determinar las respuestas a las preguntas de salud específicas planteadas por el estudio.

Los tipos de preguntas a responder dependen del propósito del estudio. Para los ensayos de medicamentos, los resultados de los ensayos de fase inicial (Fase 1 y Fase 2) se utilizan para determinar si un fármaco debe pasar a más pruebas y para diseñar los ensayos de fase posterior. La FDA utiliza los resultados de los ensayos de fase posterior (Fase 3) para determinar si se demostró que un medicamento es seguro y efectivo y, por lo tanto, si se puede aprobar para su comercialización al público..